Mặc dù đã gần một thế kỷ kể từ khi bệnh ưa chảy máu được coi là một bản án tử hình sớm, điều trị nó có thể tốn nhiều thời gian và phiền hà. Nhiều người bị các bệnh huyết cho mình truyền thuốc thường xuyên để giữ cho tình trạng của họ dưới sự kiểm soát, đôi khi thường xuyên như một vài lần một tuần.
Một số loại thuốc mới được phê duyệt, trong khi xa cách chữa trị, nhằm mục đích để nâng một số gánh nặng đó. Một số sẽ cho phép bệnh nhân đi dài giữa các phương pháp điều trị. Một thuốc khác trong phát triển nhằm khắc phục một vấn đề với phương pháp điều trị hiện nay, mà đôi khi có thể ngừng làm việc cho những người có cơ thể trở nên đề kháng với họ.
"Không bao giờ được một thời gian khi các đường ống là như đầy đủ như bây giờ", Nigel Key, MB, CHB, một hematologist và giám đốc Trung tâm Hemophilia và huyết khối tại Đại học Bắc Carolina nói. "Tôi nghĩ rằng đó là một sự phản ánh về khả năng của công nghệ sinh học để mang lại những điều phía trước."
Hai loại Hemophilia
Khoảng 400.000 người trên toàn thế giới - trong đó có khoảng 20.000 người Mỹ - có bệnh ưa chảy máu, rối loạn chảy máu làm chậm quá trình đông máu.
Những người có tình trạng thiếu hay thấp trong một trong hai loại protein, còn được gọi là các yếu tố đông máu, công việc đó để làm cho máu đông. Một người có tình trạng chảy máu nhiều hơn một người nào đó mà không có nó. Các bệnh có thể là bệnh ưa chảy máu A hoặc B, tùy thuộc vào các yếu tố đông máu bạn đang mất tích.
Tháng trước, FDA đã bật đèn xanh để Adynovate, một loại thuốc mới cho những người có loại A. Điều này xuất phát trên giày cao gót của hai loại thuốc bệnh ưa chảy máu khác đã được phê duyệt trong năm 2015 - Nuwiq cho hemophilia A và Ixinity cho B. Ít nhất bốn meds khác - - ba cho A và một cho B - cần phải tuân theo trong năm 2016.
Điều trị hiện tại và thách thức
Hemophilia có thể gây chảy máu quá nhiều sau khi vết thương nhỏ. Nó cũng có thể dẫn đến chảy máu nội bộ tự phát vào các khớp, cơ bắp, hoặc cơ quan, trong đó có thể gây tổn hại các khớp xương và gây ra các vấn đề có khả năng đe dọa tính mạng khác.
Những người có bệnh giữ quyền kiểm soát nó bằng cách cho mình bức ảnh của các protein thích hợp. Tùy thuộc vào mức độ nghiêm trọng của tình trạng của họ, họ có thể cần tiêm chỉ khi chảy máu xảy ra. Loại điều trị này được gọi là "theo yêu cầu". Hoặc họ có thể cung cấp cho mình truyền thường xuyên để ngăn chặn chảy máu. "Mục đích là để có được sự chảy máu xuống đến hai hoặc ít hơn một năm," Key nói. "Đó là cơ bản loại trừ chảy máu."
Điều trị hiện tại và thách thức tiếp tục ...
Nuwiq đã được phê duyệt vào tháng như là một lựa chọn điều trị cho bệnh ưa chảy máu A, và Ixinity như một kiểu xử lý B.
Trong khi phòng ngừa hoặc tiêm truyền "dự phòng" mà mất đến 15 phút có thể thoát khỏi chảy máu, họ có thể rất bất tiện. Những người bị bệnh ưa chảy máu B có thể cần cho họ hai lần một tuần, trong khi những người có loại A có thể cần đến chúng thường xuyên như mọi ngày khác, cho biết Steven ống, MD, một hematologist nhi với trường Đại học Hệ thống Y tế Michigan.
Một thách thức khác là mọi người có thể trở nên đề kháng với các yếu tố đông máu trong các loại thuốc. Khoảng 20% đến 30% những người có bệnh ưa chảy máu A, và 1% đến 6% người dân với loại B, phát triển các kháng thể được gọi là "ức chế", mà làm cho việc điều trị không hiệu quả.
Các phương pháp điều trị mới nhất nhằm giải quyết một số vấn đề.
Còn yếu tố đông máu-Lasting
Các Adynovate vừa được phê duyệt (yếu tố antihemophilic [tái tổ hợp], PEGylated) và một loại thuốc không rõ tên chính chờ đợi có thể kéo dài hơn trong máu so với các phiên bản trước đó của các protein. Điều này sẽ kéo dài thời gian giữa các lần truyền cho những người sử dụng các loại thuốc này để điều trị hemophilia A. hãng dược Baxalta không tiết lộ thông tin chi phí cho Adynovate.
Những meds được "cắt giảm truyền từ khoảng ba lần một tuần để khoảng hai lần một tuần," Key nói. CSL Behring, công ty mà làm thuốc trong phát triển, cho rằng FDA sẽ phê duyệt thuốc của họ trong nửa thứ hai của năm 2016, theo một phát ngôn. Các công ty sẽ không phát hành thông tin chi phí và đã không phát hành thương hiệu của loại thuốc này.
Các tác dụng phụ thường gặp nhất của Adynovate là trường hợp hiếm hoi của đau đầu, buồn nôn, tiêu chảy, và xả. Trong các thử nghiệm lâm sàng, các khiếu nại phổ biến nhất về các loại thuốc nào để được chấp thuận là ngạt mũi hoặc chảy nước mũi, đau họng, đau khớp, và nhức đầu.
Một loại thuốc thứ ba mà đối xử với bệnh ưa chảy máu B cho phép mọi người để đi kéo dài đến 14 ngày giữa truyền - lâu hơn so với bảo hiểm tiêu chuẩn đó là được khoảng 20 năm, Key nói. Những người tham gia trong nghiên cứu nhỏ của các loại thuốc này đã không báo cáo bất kỳ tác dụng phụ đáng kể. CSL Behring cũng sở hữu ma túy này, có thương hiệu tên nó đã không được công bố. Công ty hy vọng FDA phê duyệt trong quý đầu tiên của năm 2016. Không có thông tin chi phí đã có sẵn.
0 nhận xét:
Đăng nhận xét